אנליסט הביומד הבכיר ג’ייסון קולברט מבית ההשקעות פרסם אתמול (ב’) סקירה נרחבת על חברות ביומד שמתמודדות עם האתגר של פיתוח טיפול למחלת ניוון שרירים מסוג ALS, וציין את חברת תאי הגזע הישראלית-אמריקנית בריינסטורם (NASDAQ: BCLI) בראש רשימת החברות האלו.
קולברט כתב, בין השאר, כי בריינסטורם הציגה כבר תוצאות קליניות מעודדות מאוד בניסוי שלב 2A בבית החולים הדסה עין כרם והוסיף שהחברה נמצאת בעיצומו של ניסוי שלב 2 רחב היקף, בשילוב קבוצת ביקורת, בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב. עוד כתב קולברט שהפרוצדורה האוטולוגית של בריינסטורם – הזרקת תאי גזע שנלקחים ממח העצם של החולים עצמם ישירות לשרירים ולנוזל חוט השדרה – בטוחה ופשוטה מאוד לתפעול. לסיכום שב קולברט וחזה למניה הצפת ערך משמעותית בשנה הקרובה וקבע לה מחיר מטרה של 14 דולר. חברות אחרות שהוזכרו בסקירה הן ניורלסטם וקדימהסטם הישראלית.
לפני חודש וחצי, כאמור, פרסמה בריינסטורם תוצאות חיוביות מאוד של ניסוי שלב 2A שנערך בישראל בבית החולים הדסה עין כרם, ולפיהן ב-92% מחולי ALS שהשתתפו בניסוי ניכר אפקט קליני חיובי בעקבות טיפול תאי הגזע שקיבלו. מדובר בתוצאות דרמטיות וחסרות תקדים בחקר המחלה, אשר גורמת לרובם המוחלט של החולים לשיתוק ולמוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון.
פרסום התוצאות קידם את בריינסטורם שלב נוסף ומכריע בדרך לקבלת אישור לשווק את הטיפול לחולים, שיווק שמותנה בביצוע ניסויים נוספים. כעת מתכננת החברה לביצוע סבב נוסף של ניסויים, במסגרתם תיבדק יעילות הטיפול גם במתן טיפולים חוזרים. זאת בניסיון להוכיח כי האפקט הקליני ניתן לשימור, ואולי אף לשיפור, למשך זמן רב יותר מכפי שנבדק בניסוי שאת תוצאותיו פרסמה החברה בתחילת ינואר.
בעקבות פרסום התוצאות הקליניות המוצלחות גייסה בריינסטורם מאז ראשית 2015 כ-16 מיליון דולר, שמצטרפים לגיוס הון מוצלח בסך 10.5 מיליון דולר בדיסקאונט מינימלי שבוצע באמצע 2014. הגיוסים הללו מעניקים לבריינסטורם קופת מזומנים נוחה לביצוע המשך תוכנית הניסויים שלה, ובכלל זאת הניסוי להזרקה רב פעמית של תאי גזע לחולי ALS.