שנת 2014 הייתה בהחלט תקופת גאות מוצלחת עבור סקטור הביומד האמריקאי, במהלכה הצטרפו חברות מחקר מבטיחות רבות למועדון המיליארד בבורסות ארה"ב. כך גם חברת PTC תרפיוטיקס האמריקאית מניו ג’רזי, אשר מניותיה הכפילו את עצמן במהלך 12 החודשים האחרונים וההצגה טרם הסתיימה. שנת 2015 צפויה להיות קריטית עבור החברה שמצפה לקבלת אישור סופי לשיווק תרופת הדגל שלה בארה"ב לקראת סוף השנה. עד אז, מוצר זה צפוי להוכיח את עצמו במגרש המכירות האירופאי שם משווק לחולי מחלת דושן.
חברת PTC עוסקת במחקר ופיתוח של מוצרים תרופתיים מבוססי מולקולות קטנות לטיפול במגוון אינדיקציות רפואיות, כגון סרטן (אונקולוגיה), זיבה (מחלות מדבקות), ו-5 אינדיקציות של מחלות גנטיות נדירות. תחום האחרון הוא המתקדם ביותר בצנרת פיתוח של החברה באמצעות תרופת הדגל שלה – Translama (Ataluren). מניות החברה נסחרות בנאסד"ק תחת סימול PTCT ולפי שווי של 1.9 מיליארד דולר לחברה. כמו כן, על אף כי תרופת הדגל אושרה לשיווק באירופה, טרם הציגה החברה הכנסות משמעותיות ולכן טרם מוגדרת כחברת תרופות יצרנית אלא מחקרית.
מחלת דושן
כאמור, מוצר הדגל של החברה Ataluren הוא הגורם העיקרי למהלך פנטסטי של המניה בזירת המסחר ולהמלצות אנליסטים רבים. מוצר זה מכסה שלוש התוויות של מחלות גנטיות. המתקדמת ביותר הינו טיפול במחלת ניוון שרירים על שם דושן (DMD), מחלה גנטית קשה המובילה בהדרגה לאובדן ניידות ויכולת תמרון ולמוות בגיל צעיר. מחקרים שונים מצביעים כי שכיחותה של המחלה היא 1 ל-3,500 ילדים זכרים. בהתוויה זו, החברה קיבלה אישור לשיווק התרופה באירופה באוגוסט האחרון, ובארה"ב התרופה נמצאת בסוף שלב Phase III הסופי של הניסוי הקליני וממתינה לאישור FDA תחת זכויות תרופת יתום כאמור לאחר פרסום תוצאות סופיות באוקטובר הקרוב. המדינה הראשונה בה הושק מסחרית המוצר היא גרמניה שם החלו המכירות בתחילת חודש שעבר.
סיסטיק פיברוזיס
התוויה חשובה ומתקדמת נוספת של החברה הינה סיסטיק פיברוזיס (CF). אותו מוצר Atalurenנמצא כעת בתחילת שלב Phase III הסופי של הניסוי הקליני בהתוויה זו. הממצאים הסופיים מניסוי זה צפויים להתקבל במחצית השנייה של שנת 2016. סיסטיק פיברוזיס הינה המחלה התורשתית הקטלנית השכיחה ביותר במערב ונובעת מפגם בגן המקודד לחלבון ה-CFTR. המחלה פוגעת במערוכת רבות ובעיקר בריאותיו של החולה. התרופה Ataluren מתמקדת בסוג מסוים של מוטציה, או שינוי בצופן הגנטי, הנקראת מוטציית פסק (nonsense mutation), אות שמפסיק בטרם עת את התרגום של הצופן הגנטי וגורם להפסקת הייצור של חלבון חיוני. במקרה של סיסטיק פיברוזיס (CF), החלבון החיוני הזה נקרא וסת הולכה טרנס ממברני של סיסטיק פיברוזיס (CFTR). באופן כללי, אצל כ-10% מהחולים ב-CF המחלה נגרמה בגלל מוטציית פסק. עבור חולי CF עם מוטציית פסק (nmCF), התרופה עשויה לתת מענה לגורם המונח ביסוד המחלה, בכך שהיא גורמת למכונה התאית לעקוף את אות העצירה שמופיע בטרם עת בצופן הגנטי ולייצר חלבון CFTR שמתפקד באופן מלא.
בינתיים, הכנסות החברה בסיכום 3 רבעונים ראשונים של 2014 הסתכמו ב-13 מיליון דולר בלבד, ואינדיקציה ראשונית ממכירות מוצר הדגל תתקבל בדוח רבעוני הקרוב. נכון לסוף ספטמבר 2014, היו בקופת החברה מזומנים בסך 210 מיליון דולר, מה שעלול להספיק למימון המשך המחקרים בטווח בינוני ועד להאצת התזרים התפעולי של החברה.
האם Vertex עוקבת אחרי Ataluren?
לסיכום, מדובר בהשקעה ספקולטיבית מאחר ופעילות החברה טרם ממומנת באמצעות מקורות תפעוליים עצמיים. יחד עם זאת, החברה מספקת באופן שוטף אירועים חיוביים ומתקדמת בפיתוח מוצרים פוטנציאליים. יתרה מזאת, התקופה הקרובה צפויה להיות קריטית עבור החברה, על רקע תחילת מכירות של המוצר המוכח הראשון של החברה ולקראת השלמת ניסויים קליניים במצור מוביל. כמו כן, מדובר בהתוויות מעניינות וחשובות בשל דרגת הקושי הגבוהה של מחלות מטרה, מה שעלול לספק ביקושים עתידיים יציבים למוצרי PTC ואף לעסקאות מסחור מול חברות פארמה גדולות כמו Vertex (במקרה של CF) ו-Roche (במקרה של SMA).