חברות ביומד ישראליות רבות מיצו בשנים האחרונות את הגאות בזירת המסחר האמריקאית ופנו אל המשקיעים האמריקאים עם הצעת מניות וחלום בתחומים שונים, מנישות עד לנשלטים על ידי שחקני מפתח. אחת החברות המקומיות אשר סללה את דרכה לנאסד"ק אף מבלי לנסות את זירת המסחר התל אביבית, הינה גלמד פארמה, המוכרת לשוק האמריקאי את החלום של טיפול במחלה מעניינת בפני עצמה – מחלת הכבד השומני (NASH). אומנם גלמד מתקדמת בניסוי הקליני לקראת פאזה המסכמת, נראה כי איחרה מעט את הרכבת, כאשר עמיתה האמריקאית, אינטרספט, קוטפת את פירות, לפחות בזירת המסחר.
כאמור, גלמד הונפקה בנאסד"ק במארס השנה לפי שווי של 103 מיליון דולר לחברה. כיום, נסחרת החברה תחת סימול GLMD לפי שווי של 73 מיליון דולר. גלמד הינה חברה ביופרמצויטית אשר נוסדה בשנת 2000 ועוסקת כיום במציאת טיפולים תרופתיים למחלות כבד. מוצר הדגל שצנרת פיתוח של החברה הינו Aramchol, תרופה אורלית הניתנת אחת ליום לטיפול במחלת NASH שהינה נגזרת של כבד שומני, או ליתר דיוק דלקת בתוך הכבד. ה-NASH אינה מחלה סופנית, אך עלולה לגרום לצירוזיס ולעיתים גם לסרטן כבד. החברה צפויה להתחיל שלב Phase IIb של הניסוי הקליני במוצר זה עד סוף השנה. הניסוי יכלול נבדקים שסובלים גם מהשמנת יתר ומהתנגדות לאינסולין, חולים אלה חשופים לסיכון הגבוה ביותר של שני סוגי הסיבוכים הקשים של המחלה: בעיות לבביות ומחלות כבד קשות.
מחלה לא קטלנית עם שוק של 3-4 מיליארד דולר
הייחודיות בהתוויה זו טמונה בבעייתיות של המחלה, היעדר סימפטומים בשלבים המוקדמים והתפתחות מחלה ארוכת שנים. בשוק מעריכים כי כ-20% מהאוכלוסייה המבוגרת סובלים ממחלה יחסית לא מוכרת זו. יתרה מכך, מדובר בכ-10 מיליון חולים בארה"ב בלבד. כיום אין טיפול יעיל בעולם ל-NASH והיקף השוק העולמי המוערך מסתכם בכ-3-4 מיליארד דולר בשנה. כמו כן, נהוג לחשוב כי בהיעדר גנריקה בתחום התרופות הביולוגיות, החברה המפתחת טיפול צפויה ליהנות ממחיר סופי גבוה מאוד למוצר ולאורך תקופה ארוכה יחסית. כיום אין טיפולים ספציפיים למחלה, ובמקום זאת, רופאים ממליצים למטופלים לרדת במשקל, לשפר את התזונה שלהם, להגביר הפעילות הגופנית, ולהימנע מאלכוהול ותרופות מיותרות.
תוצאות סופיות של הניסוי – לקראת סוף 2016
לפני כחודש, הודיעה גלמד כי ניסוי שלה בהתוויה זו קיבל מאת המנהל המזון והתרופות האמריקאי את הסטאטוס של "מסלול מחקר מהיר" האופייני להתוויות בעלות רמת חשיבות גבוהה, כגון כאלו שטרם קיים טיפול בהן. מטרת הניסוי היא להוכיח שהתרופה Armachol מצליחה להפחית את הצטברות השומן בכבד, ובכך להפחית או לדכא כליל את התהליך הדלקתי שמוביל לסיבוכי הכבד הקטלניים. ממצאים של הניסוי צפויים להביא את החברה לתחילת שלב Phase III המסכם כבר בשנה הבא, אך הערכות כי תוצאות הסופיות של הניסוי יתקבלו לכל המוקדם בסוף שנת 2016 (בעוד שנתיים).
את החשיבות ההתוויה ניתן ללמוד מתגובתה של מניית אינטרספט האמריקאית להודעה על התקדמות במחקר בהתוויית NASH. ה- Interceptמקדימה את גלמד בפיתוח מוצר מתחרה שלה ונמצאת לקראת סיום השלב השני של הניסוי הקליני, שנערך תחת חסות המכונים הלאומיים לבריאות (NIH). בינואר השנה, זינק שווי החברה פי 6 תוך יומיים לכ-8.5 מיליארד דולר, וזאת על רקע ההודעה כי החברה צפויה להקדים את סיום הניסוי הקליני במוצר הדגל לאחר שהחולים המשתתפים בניסוי הראו שיפור משמעותי במצב והושגה המטרה העיקרית של הניסוי.
לא היינו כבר בסרט הזה?
עוד נזכיר כי כישלונות בפיתוח התוויה זו קראו בעבר, ויותר מזאת, גם אצלנו. נסווקס לשעבר, ניסתה לפתח תרופה ל-NASH על בסיס טיפול אימונותראפי העושה שימוש בנוגדן אנטי קולטן במתן אוראלי. זו הייתה האינדיקציה העיקרית של החברה אשר לא התקדמה מעבר לשלב Phase IIa, והחברה סגרה את פעילותה כלל. גלמד טרם פרסמה את דוחותיה הכספיים המסכמים את פעילותה במהלך הרבעון השלישי של השנה, אך נכון לסוף יוני בקופתה עמדו מזומנים בסך 37 מיליון דולר, בהשוואה לסכום כמעט אפסי בתחילת השנה. זאת אודות לגיוס הון בהנפקה שהצילה את מצבה הפיננסי המאתגר של החברה שצברה הפסדים לאורך זמן. כעת נותרה שאלת מקורות מימון של ניסוי ההולך ומתייקר, פתוחה למרות הערכות כי מקורות הקיימים יספיקו עד לאמצע שנת 2017.