סקטור הביומד האמריקאי ממשיך לספק הפתעות בשנה החולפת. אלו הן מניות אשר אף לאחר זינוק אדיר בערכן, עדיין טמון בהן פוטנציאל לא מבוטל, מאחר ונמצאות בשלבים חשובים של תהליך המחקר או שעוסקות בתחומים בעלי חשיבות עליונה בעולם הרפואה. כאחת הדוגמאות לאלו, יכולה להיות חברת אג’יוס פארמצבטיקלס. מניה זו הוסיפה לערכה כ-200% במהלך השנה האחרונה, כאשר החברה שכבר שווה מיליארדי דולרים עדיין לא הגיעה לפיתוח שלב ביניים בתרופות לטיפול בסרטן.
אג’יוס הינה חברת ביופרמצבטיקה מקמברידג’, ארה"ב, העוסקת בתחום של חילוף חומרים תאיים על מנת להקל על אורך חייהם של חולי סרטן והפרעות גנטיות נדירות של חילוף חומרים, המהוות תת-קבוצה של מחלות מטבוליות גנטיות יתומיות. חילוף חומרים (IEMs) הוא תהליך ביולוגי מורכב של ספיגה והטמעה של חומרים מזינים לייצור אנרגיה בתאי גוף. חוסר ויסות בחילוף חומרים תאיים, מהווה גורם מכריע למחלות רבות, כולל סוגי סרטן שונים ומחלות נדירות. מדעני אג’יוס מפתחים תרופות שמטרתן לעכב או להפעיל אנזימים מטבוליים, על מנת לשנות מן היסוד את הטיפול בסרטן.
מניות החברה נסחרות בנאסד"ק תחת סימול AGIO ולפי ערך של 2.8 מיליארד דולר לחברה, שמעסיקה כ-100 עובדים בלבד. המוצר המתקדם ביותר של החברה, נמצא כעת לקראת תחילת שלב Phase 1/2 של הניסוי הקליני, ומכונה AG-221. מוצר זה הינו טיפול תרופתי-ביולוגי אינהיביטורי מסוג ראשון במתן אורלי יומי, המיועד לעכב חלבון IDH2 שעבר מוטציה ולטפל בחולים עם גידולים סרטניים מתקדמים כולל גליומות ולימפומה (AITL). ניסוי שלב Phase 1 במוצר זה החל לפני כשנה, לאחר שזכה למעמד תרופת יתום מאת המנהל התרופות והמזון האמריקאי (FDA). נזכיר, כי במהלך תקופה זו, התחזקה המניה בכ-200%, וכעת נסחרת קרוב לערך השיא של 82 דולר ליחידה.
כעת, הניסוי החל בחולים אשר מצבם החמיר או חזר לאחר טיפול סטנדרטי או אלו שלא הגיבו כלל לטיפולים מקובלים מוקדמים. כאמור, המטופלים יקבלו תרופה פעם ביום במינון של 100 מ"ג. ראוי לציין כי הניסוי נערך בשיתוף עם חברת סלג’ין (סימול CELG), אחת החברות הדומיננטיות בתחום המחקר טיפולים סרטניים, שנסחרת גם היא בנאסד"ק לפי שווי של 54 מיליארד דולר. השותפות מפתחות יחד מוצר נוסף, המכונה AG-120 לטיפול בסרטן הדם. גם מוצר זה נמצא כעת בשלב מוקדם Phase 1 של הניסוי הקליני. יחד עם זאת, לאחרונה, החברה הודיעה כי תציג תוצאות הניסוי מוקדם מן המתוכנן (בחודש הבא), מה שהיווה רוח גבית נוספת עבור המניה. עוד ראוי לציין כי חלק לא מבוטל של צוות המפתחים והיועצים המקצועיים של החברה, הינם יוצאי הרווארד ומרכזים רפואיים שונים למחלות סרטניות.
לסיכום, מדובר בחברת מחקר אשר אומנם עדיין נמצאת בשלבי פיתוח מוקדמים ולה ממצאים ועדויות ראשוניים בלבד על יעילות הטיפולים, אך עומדת בלוח זמנים, עוסקת בתחום אחד החמים בסקטור, בעלת אינדיקציות יתום ויתרונות הקשורים לכך, בעלת גב ותמיכה חזקים ביותר והיסטוריית מסחר אופטימית למדי. הסיכון הטמון הוא כמובן בקושי תחום הטיפול, ובכאמור, בשלב מוקדם של הניסוי הקליני.