חברות ביומד רבות עוברות דרך פיתוח ארוכת שנים עד שמגיעות למוצר סופי אם בכלל. אין זה סוד כי הסתברות להגיע לשלבי מחקר סופיים הינה נמוכה מאוד ומקבלת ביטוי בתנודתיות גבוהה במסחר במניות הסקטור. יחד עם זאת, לעיתים ניתן לפגוש בשוק חברות ביומד אשר נמצאות בשלב מתקדם ואף סופי, מתקרבות ומקרבות את משקיעיהן ואת צרכניהן למוצר כה נחשק, אך מניותיהן נסחרות לפי ערך של מספר עשרות מיליוני שקלים התואם את חברת פיתוח בתחילת דרכה אף לאחת שטרם החלה בניסויים קליניים בכלל. כמה דוגמאות למצבי פרדוקס כאלה ניתן למצוא בקרב שתי חברות ישראליות הפועלות בתחום הביומד, כיטוב וביוקנסל.
ביוקנסל: תתחיל שלב 3 בסרטן שלפוחיות השתן – שווי של 53 מיליון שקל
ביוקנסל, המפתחת תרופות למחלות סרטניות ונשלטת על ידי כלל ביוטכנולוגיה (71%), בשלב זה נערכת לבצע שלב השלישי והמסכם בניסוי הקליני בתרופה המובילה שלה, BC-819, לטיפול בחולי סרטן שלפוחיות השתן שחדלו להגיב לטיפול המקובל (BCG). זאת לאחר שבסוף חודש מארס האחרון, אישר המנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) את המתווה שהציעה החברה לשני הניסויים שלב Phase III. על פי הערכת החברה, ניסויים הללו יחלו במחצית השנייה של שנת 2015. במקביל, נסחרות מניות החברה בבורסת ת"א לפי שווי של 53 מיליון שקל וזאת לאחר עליה של 15% מתחילת השנה החולפת.
ביוקנסל סובלת מבעיית מזומנים מזה תקופה ארוכה ונאלצת לגייס הון בעיקר מבעלים הקיימים שלה. אחד ההסברים לחוסר עניין של המשקיעים טמון במורכבות תחום עיסוקה. רמת סיכון גבוהה מאוד בשל סיכוי נמוך יחסית להצליח בפיתוח תרופה לסרטן, מרתיעה אף המשקיעים "האמיצים". עם זאת, ראוי לציין כי הפוטנציאל הטמון הינו נגזרת הפוכה לרמת הסיכון. כמו כן, בתחום פיתוח תרופות נהוג לחשוב כי עד שלב פייז 3, המוצר בפיתוח שורד שני מחסומים הסתברותיים מהותיים, כאשר מעבר הפיתוח מפרה קליניקה לניסויים קליניים מתבטא בסיכויי הצלחה של 20%, כמו גם מעבר מפייז 2 ל-3 מתבטא באותם סיכוי הצלחה. מכאן, לפי חישוב גס מאוד, מגיעים למסכנה כי עד כ-5% מהמוצרים תרופתיים שורדים את הדרך משלב הרעיון עד לשלב המסכם והמכריע. ביוקנסל, כיום נמנית על 5% הללו למרות כי הדרך עודנה ארוכה ויקרה. עד כה, עמדה החברה ביעד העיקרי של שלב ניסוי IIb ודיווחה כי בקרב 65% המשתתפים בניסוי נמנעה במהלך שלושה חודשים הופעה מחודשת של גידולים סרטניים).
כיטוב החלה לגייס חולים לניסוי מסכם בתרופת קומבינציה – שווי של 27 מיליון שקל
החברה השנייה שברצוני לציין כפרדוקסאלית הינה כיטוב פארמה אשר החלה לגייס חולים ראשונים לשלב Phase III בניסוי הקליני לאחר שנתקבלו כל האישורים הרגולאטורים מאת ה-FDA. כיטוב מפתחת תרופות קומבינציה המטפלות במקביל בכאבים הנובעים מדלקת פרקים ניוונית והורדת לחץ דם. מדובר בשתי תרופות קיימות ומאושרות בטבלייה אחת במטרה להפחית את תופעות הלוואי של אחת מהתרופות על ידי הוספת החומר הפעיל של התרופה השנייה. כך שתרופת הדגל, KIT-302, ככל שתגיע לשוק, צפויה להפוך לתרופה נגד כאבים הראשונה שאינה כוללת קופסת אזהרה כנגד סיכונים לעלייה בלחץ דם כתוצאה מהשימוש בה.
מניות כיטוב נסחרות בבורסת ת"א לפי שווי של 27 מיליון שקל לחברה, וזאת לאחר גיוס של 17 מיליון שקל בהנפקה לציבור במארס האחרון. החודש הודיעה החברה כי נערכת לגיוס של כ-150 הנבדקים הראשונים, בהתאם להסכם שנחתם בינה לבין ה-FDA. תוצאות הניסוי ייחשפו בפני ועדה חיצונית בלתי תלויה, שבמידה ותמליץ על בדיקת כמות נוספת של עד 200 נבדקים תמשיך החברה בגיוס נבדקים נוספים עד להוכחת מובהקות סטטיסטית והשגת היעד העיקרי של הניסוי. במידה ותצליח לעמוד בהצלחה במתווה זה, צפויה החברה להגיש בקשה סופית לאישור התרופה בארה"ב לקראת הרבעון הראשון 2016. היעד העיקרי של הניסוי הקליני שלב III של החברה במוצר KIT-302 הינו להוכיח כי ההפחתה בלחץ הדם עבור קבוצת הנבדקים שטופלו ב KIT-302, המשלבת תרופה נגד כאב ותרופה להפחתת לחץ דם, מהווה לפחות 50% מההפחתה שנצפתה בקבוצה שנטלה תרופה להפחתת לחץ דם בלבד.
רדהיל עלתה ב-63% מאז שהחלה לגייס חולה קרוהן ראשון לניסוי שלב 3
כאמור, בשני המקרים הללו הדרך עודנה ארוכה יחסית ואינה פשוטה. ניתן לציין כי גם כאשר חברת רדהיל החלה לגייס חולים לניסוי שלב III באינדיקציה המובילה שלה, טיפול במחלת קרוהן, באוקטובר 2013, נסחרה בת"א לפי שווי של 320 מיליון שקל וכיום נסחרת לפי שווי של 523 מיליון שקל לאחר עליה של 63%. אומנם קשה להשוות בין שווים של כיטוב וביוקנסל לזה של רדהיל, פוטנציאל השוק וצנרת פיתוח, אך השווה זו יכולה להמחיש כיצד התקדמות בשלב פיתוח המסכם (הרי רדהיל טרם קיבלה אישור סופי לאחת האינדיקציות שלה) משפיעה דרמטית על ערכה של חברת ביומד. נכון להיום, שתי חברות בשלבים מתקדמים, כיטוב וביוקנסל, אף אינן נכללות במדד הביומד המקומי.