תחום פיתוח תרופות וטיפולים רפואיים למחלת סוכרת הינו אחד החמים בעולם הביומד המודרני. שוק זה לגמרי אינו חדש כאשר מיליונים רבים בעולם סובלים ממחלה זו ומטופלים בעיקר בדרך המסורתית באמצעות הזרקת אינסולין, הדרך שאינה קלה וכרוכה בסבל ואי נוחות. לפי כך, הדור הבא בריפוי סוכרת הוא מציאת דרך טיפול יעילה ומהפכנית על בסיס אינסולין מהיר. חברות רבות המתמקדות כיום בפיתוח ומחקר דרך מתן האינסולין לחולים צוברות עניין ובז תקשורתי ההולך וגדל. כך גם חברת מאנקיינד האמריקאית המתקדמת בפיתוח אינסולין באינהלציה ומאיימת על שתי חברות ישראליות המפתחות גם הן את דרך לטפל בסוכרת, חברות אורמד ואינסוליין.
15 לאפריל – יום ההכרעה
ביום רביעי האחרון, זינקה מניית מאנקיינד, במהלך המסחר בוול סטריט, בכ-75% על רקע ההודעה כי הוועדה המייעצת למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בתחום תרופות מטבוליות ואנדוקרינולוגיות המליצה, כמעט פה אחד, להעניק אישור לשיווק בארה"ב של מוצר הדגל, Afrezza, של מאנקיינד. אומנם ה-FDA אינו מחויב לאמץ את חוות הדעת של הועדה המייעצת, אך הוא כן נוהג לשקול את המלצותיה בעת מתן תשובה סופית לבקשת החברה. ראוי לציין כי תאריך ה-PDUFA, מועד לפרסום מסקנה סופית של המנהל, לגבי תרופת Afrezza, נקבע ליום 15 באפריל החולף. במידה ויאושר הטיפול, יהיה זה אינסולין מהיר לזמן הארוחה הראשון מסוגו שישווק בארה"ב.
עם זאת, ראוי להסתייג ולומר כי מדובר בניסיון נוסף של מאנקיינד לזכות בהכרעה חיובית של ה-FDA. בתחילת 2011, המנהל דחה את בקשת החברה ודרש לערוך השלמות לשלב המסכם Phase III של הניסוי הקליני. באוגוסט שנה שעברה, דיווחה מאנקיינד על תוצאות חיוביות בניסוי ההשלמה וחידשה את הדיון בבקשה מול ה-FDA.
רמת שיא של אינסולין מושגת כבר לאחר 15 דקות
חברת מאנקיינד מוולנסיה, ארה"ב, עוסקת בתחום תרופות ביולוגיות ומתמקדת בפיתוח ומסחור מוצרים לטיפול בסוכרת וסרטן. מוצר הדגל שלה, כאמור, היא מערכת אינסולין לטיפול בסוכרת המאפשרת לשאוף אבקת אינסולין באמצעות משאף מתוצרת החברה (מתן באינהלציה באמצעות MedTone). החברה סיימה ניסוי קליני סופי במערכת זו והגישה כל הממצאים הדרושים המעידים על רמת היעילות והבטיחות של הטיפול במסגרת בקשת NDA לאישור מוצר בארה"ב. החברה מפתחת יישומים נוספים על בסיס טכנולוגיה לייצור תרופות לנטילה באמצעות משאף, במטרה לטפל בבעיות מטבוליות וחיסוניות. מאנקיינד החלה לפעול במתכונת הנוכחית בשנת 2003 וכיום שוויה הגיעה לכ-2.7 מיליארד דולר והיא מעסיקה כ-265 עובדים.
פרט לנוחיות ומהירות, יתרון נוסף של Afrezza טמון בפרופיל קינטי של אינסולין הזהה לזה של אדם בריא (כבד בריא). האפקט המרבי של הטיפול (רמת שיא של האינסולין) מושג כבר לאחר כ-12-15 דקות לאחר הנשיפה, בהשוואה ל-45-90 דקות בטיפול באינסולין מהיר אחר בהזרקה, ולאחר כמה שעות התרופה נעלמת מהמערכת האדם החולה. זאת לעומת אינסולין מוזרק שנוטה להישאר בגוף לזמן ארוך. כך הטיפול של מאנקיינד מדמה את הכבד הטבעי באמצעות הפחתת גלוקונאוגנזה (מסלול מטבולי ליצירת גלוקוזה) עודפת. הועדה המייעצת המליצה לאשר טיפול של מאנקיינד הן בסוכרת מבוגרים מסוג 1 והן מסוג 2.
הישראליות שרודפות אחרי האוטובוס
כזכור, בינואר האחרון, זינקה מניית אורמד הישראלית בכ-300% לאחר שפרסמה תוצאות הבטיחות מניסוי שלב קליני IIa בגלולת אינסולין בבליעה לטיפול בסוכרת סוג 2. לאחר מכן סבלה המניה ממימוש מתמשך מהותי מאחר והמשקיעים מבקשים להמתין לעדות משמעותית יותר ליעילות המוצר. בשלב זה, החברה טרם חשפה את הנתונים לגבי יעילות גלולת אינסולין וממשיכה בפיתוח הטיפול. על פי תגובת נפץ של המניה על אף גודל הניסוי המדובר קטן יחסית, ניתן היה ללמוד על מידת העניין של המשקיעים בתחום והערכת פוטנציאל הטמון באינסולין מהיר שלא בהזרקה.
ואם אורמד נמצאת כרגע בשלבים מוקדמים של הפיתוח, חברה ישראלית נוספת, אינסוליין, מתקשה להשלים את שלב הסופי של תהליך אישור המוצר בארה"ב. גם אינסוליין מפתחת טכנולוגיה והמוצרים לשיפור אפקטיביות של אינסולין לזמן הארוחה. שני מוצרי הדגל של החברה מיועדים, אחד לחולי סוכרת המשתמשים במשאבות אינסולין והשני לחולי סוכרת המזריקים אינסולין מהיר לפני ארוחות בעזרת מזרק. בימים האחרונים, קיבלה החברה מכתב מ-FDA, על פיו מבקש המנהל הבהרות נוספות במסגרת פגישת לליבון הסוגיות הקיימות, וזאת על מנת להמשיך לדון בבקשת החברה את אישור השיווק בארה"ב. נראה כי המנהל נוקט בעמדה זהירה ואינו ממהר להכניס את מוצרי אינסוליין לשוק הגדול בעולם, וזאת לאחר שבאפריל 2013 דחה המנהל את בקשת החברה עד להשלמת מידע מספיק שיתמוך במידה הנדרשת כדי להוכיח את בטיחות ויעילות השימוש במוצר החברה.