אלקוברה הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק מעמד של תרופת יתום ל- Metadoxine (המרכיב הפעיל ב- MG01CI) לטיפול בתסמונת ה- X השביר הקשורה לאוטיזם.
"מעמד תרופת יתום" מוענק לתרופה או מוצר ביולוגי לטיפול במחלה או מצב נדירים, מעמד זה מזכה את מפתח תרופת היתום בתמריצים שונים לרבות הטבות מס לצורך ביצוע בדיקות ניסויים קלינים ותקופת בלעדיות ארוכה (7 שנים) בשוק לאחר אישור התרופה.
ד"ר ירון דניאלי, נשיא ומנכ"ל אלקוברה, מסר: "אנו שמחים כי ה-FDA העניק מעמד של תרופה יתום ל-Metadoxine, המרכיב הפעיל ב- MG01CI. לאחרונה השגנו תוצאות חיוביות במחקר פרה קליני בטיפול בתסמונת ה-X השביר ואנו מאמינים כי תוצאות אלו יתמכו גם בתוכניות החברה שאנו מתכננים להתחיל בשנת 2014.
"אזכיר כי לפני כחודשיים השלמנו בהצלחה גיוס הון של כ- 38 מיליון דולר בהנפקה משנית בניו יורק. להערכתנו, יש בידנו כעת מספיק כסף בכדי לממן את המשך הפיתוח עד לקבלת NDA עבור MG01CI, להפרעת קשב וריכוז וגם ל – X השביר הקשורה לאוטיזם", הוסיף דניאלי.
מוקדם יותר היום הודיעה החברה על השגת תוצאות חיוביות בעלות מובהקות סטטיסטית גבוהה בשלב IIb בניסוי במבוגרים בעלי הפרעת קשב וריכוז ללא מרכיב היפראקטיבי.
הניסוי של החברה, המתמקדת בפיתוח ומסחור של תרופת MG01CI לטיפול בהפרעות קוגניטיביות, מראה כי שימוש ב- MG01CI, תרופה שאינה ממריצה, עדיף על פלסבו באופן סטטיסטי מובהק, וזאת החל מהיום הראשון לטיפול. כמו כן הודגם כי אין הבדל משמעותי בתופעות הלוואי בין הטיפול בתרופה לטיפול בפלסבו.