מניית ביוקנסל, חברת ביומד הישראלית המפתחת פתרונות תרופתיים למחלת הסרטן על בסיס מחקר של האוניברסיטה העברית בירושלים, שוררת מזה תקופה ארוכה יחסית במצב של קיפאון, ועל פי מחזורי מסחר דלילים, אינה מגרה את המשקיעים על אף פוטנציאל האדיר הטמון בתחום עיסוקה.
יחד עם זאת, החברה מתקרבת לשלב קריטי בחייה שעלול לשנות את פניה ולשמש נקודת פריצה מהותית עבור המניה - במחצית הראשונה של שנת 2014, צפויות להתקבל תוצאות ניסוי משלים באינדיקציית סרטן שלפוחיות השתן לקראת תחילתו של שלב 3 בניסוי הקליני. ממצאים אלו, בהנחה כי יהיו חיוביים אם בכלל, ישפרו את עמדת ביוקנסל בפני מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) או אף יבשילו לעסקת מסחור ראשונה, על אף כישלון במגעים אותם ניהלה החברה עם חברת פארמה גדולה עד לפני חודשיים.
בצנרת פיתוח של ביוקנסל שני מוצרים כאשר המוביל והמהותי הוא תרופת BC-819 - פלסמיד המיועד להשמדה ממוקדת של תאי הסרטן ללא פגיעה בתאים בריאים. הטכנולוגיה של החברה מבוססת על זיהוי גנים המבוטאים אך ורק בתנאים של גידולים הסרטניים ושימוש בהם להפעלת רעלן בתוך התאים הסרטניים. מוצר הדגל מפעיל את רעלן רק בתוך תאים סרטניים המבטאים את גן המטרה H19 ותרופה נוספת BC-821 מסוגלת לעמוד הן בפני הגן H19 והן בפני הגן IGF.
פיתוח מולקולה BC-819 מתבצע במסגרת 2 התוויות מובילות לטיפול בשני סוגי סרטן, שלפוחית השתן והלבלב. במהלך השנה השלימה החברה את שלב ראשון בניסוי קליני מסוג Phase IIb בסרטן הלבלב וניסוי מסוג Phase IIb בסרטן שלפוחית השטן. מוצר המשופר, BC-821 סיים את שלב המחקר הפרה קליני וצפוי להיכנס לקליניקה, להערכתי, במחצית השנייה של שנת 2014. כרגע אין ודאות לגבי אינדיקציה המיועדת למוצר המשופר אלא שההחלטה תתקבל בהתאם להתקדמות במסחור אינדיקציות בקרב מוצר הדגל.
"עקב האכילס" של ביוקנסל – מדגמים קטנים
בכל אופן, האינדיקציה המתקדמת כרגע היא שלפוחיות השתן. בדומה למרבית חברות ביומד, ביוקנסל מעוניינת למסחר את הטכנולוגיה לאחר סיום שלב 2b ולפני השלב המסכם השלישי הכרוך בהוצאות לא מבוטלות וסיכון הולך וגובר. אומנם החברה כן נמצאת במועד מתאים למסחור אך "עקב האכילס" במקרה זה הוא מדגמים קטנים בניסוי. ראוי להזכיר כי התוויות של התרופה זכו לסטטוס יתום בשל מספר מקרי מחלה קטן יחסית. יחד עם היתרונות של תרופת יתום בהליכי הרגולציה ושיווק עתידי, קיים קושי של גיוס חולים לניסויים. ככל הנראה, זו הסיבה העיקרית לכישלון במגעים ראשוניים בקשר להמשך פיתוח ומסחור התרופה 819 עם חברת פארמה גדולה (על פי השמועות הייתה זו Novartis). על פי לשון ההודעה, למרות ההתרשמות הרבה מהטכנולוגיה והחדשנות הנמצאות בבסיסה של תרופת 819, תידרש בחינה של תוצאות ניסויים קליניים נוספים קודם שניתן יהיה להיכנס להסכם מחייב בהתוויית שלפוחיות השתן.
דחיית הסכם זו אילצה את ביוקנסל לעבות את הניסוי ולהגדיל מספר המשתתפים ב-12 נוספים תוך גיוס חולים בעלי חומרת מחלה גבוהה. עם זאת, שלב זה עלול לחזק את עמדתה של החברה בפני ה-FDA על אף כישלון במסחור. ראוי לציין כי ביוקנסל מעולם לא נכשלה בקליניקה, לכן גם מסוגלת להביא את התרופה ל-Phase III בשלפוחיות השתן באופן עצמאי להבדיל מהתוויית הלבלב שנמצאת על המדף וממתינה למסחור טרם כניסה לשלב 3 המסכם.
גיוס הון לא בטווח הקצר
אין כמעט ספק כי החברה תזדקק לגיוס הון בשלב זה או אחר אך נראה כי ההודעה האחרונה של החברה כי הגישה טיוטת תשקיף מדף אינה מבשרת על גיוס בקרוב. נכון לסוף רבעון השני 2013, בקופת החברה מזומנים בסך 17 מיליון שקל, סכום שיכול להספיק בטווח הקרוב גם בתרחיש של כניסה לשלב 3 שעלותו המוערכת תסתכם עד כ-7 מיליון דולר בהנחה כי ה-FDA לא ידרוש השתתפות מעל ל-40 חולים (שוב פעם נזכיר כי בשל נדירות המחלה קיים קושי בגיוס חולים לניסוי והרגולטור עשוי להתגמש במקרים כאלו).
בנוסף, לזכות הפוטנציאל הטמון במוצר ביוקנסל, יש לציין כי למרות נדירות סרטן בשלפוחיות השתן, מדובר באחת ההתוויות המבוקשות ונחקרות ביותר בתחום הסרטן. סרטן השלפוחיות חוזר בכ-70% מהמקרים לאחר הטיפולים הקיימים בעלי רמת יעילות נמוכה.
לסיכום, למרות הכישלון במגעים עם שחקן פארמה מוביל, ביוקנסל מתקדמת לקראת אבן דרך משמעותית בחייה אשר עלולה אף לשנות את פניה. סיום מוצלח של שלב 2 בניסוי קליני הוא קריטי עבור חברת מחקר ותוצאותיו צפויות להיחשף, לטוב ולרע, בקרוב יחסית. ממצאים אלו עלולים לקדם את החברה לשלב ניסוי המסכם לקראת אישור שיווק בארה"ב או לחילופין למסחור מוקדם של המוצר בשתי התוויות חשובות. בשל פוטנציאל האדיר של המוצר, השלב המתקדם בניסוי תוך שיפור ועיבוי, הגב הפיננסי של בעל השליטה, כלל ביוטכנולוגיה (72%), מניית ביוקנסל בהחלט ראויה לרשימות מעקב של המשקיעים לקראת שנת 2014.