מניית קמהדע, אחת החברות המובילות של סקטור הביומד המקומי, אומנם מדשדשת במקום בחודש האחרון אך הנהלת החברה השמיעה, בכנס ביומד בשבוע שעבר, את תחזיותיה שהן אופטימיות מאוד לטווח הקרוב והן לטווח הארוך יותר. סיבת עוגן לאופטימיות זו מהווה ניסוי ההולך ומתקרב לסיום במוצר הדגל שלה – ה-AAT באינהלציה. בנוסף, קמהדע מתקדמת בהתוויות מעניינות ומבטיחות נוספת כמוCF (cystic fibrosis), או בשם העברי ליפת כיסתית, וסכרת נעורים.
קמהדע הינה חברה ביו-פרמצבטיקה המפתחת והמייצרת תרופות על בסיס פלסמה לשימושים מצילי חיים במצבי חירום. האסטרטגיה של החברה מתבססת על פיתוח תרופות בעלות מעמד יתום – סטטוס המקנה הטבות בהליך פיתוח ושיווק אשר נועדו לעודד מו"פ של תרופות למחלות נדירות יחסית. אחד המוצרים האסטרטגיים של החברה הוא תרופה לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון ה-AAT (נפחת תורשתית). מוצר זה, בגרסת עירוי, כבר מאושר ונמכר בארה"ב ומהווה כיום מנוע צמיחה עיקרי של החברה.
בכנס ביומד האחרון, חזר גיל עפרון, סמנכ"ל כספים בחברה, בפעם הנוספת על תחזית המוקדמת כי הניסוי ב-AAT באינהלציה צפוי להסתיים כמתוכנן בסוף השנה וכי תוצאותיו יתפרסמו בתחילת שנת 2014. בחברה סבורים כי הדור הבא של הטיפול בהחסר הגנטי במתן באינהלציה צפוי לא רק לשנות את פניה של החברה במונחים כספיים אלא גם לשנות את דפוסי הצרכנים.שימוש במוצר החדש זה הוא פשוט מאוד ומתבצע בבית באופן עצמאי ללא צורך בסיוע אחות רפואית, כמו כן המוצר החדש מפחית את תופעות לוואי בהשוואה לטיפולים הקיימים. בעולם ישנם כיום כ-7,000 מקרים של החסר הגנטי בחלבון ה-AAT ובשל מעמד של תרופת יתום שוק מצומצם זה מאפשר לחברה לתמרן עם רמת המחירים. כיום, עלות הטיפול ב-AAT בעירוי עומדת על כ-100 אלף דולר בשנה לחולה יחיד. בחישוב גס, נפתח בפני החברה שוק יעד עם פוטנציאל של 700 מיליון דולר הכנסות שנתיות.
בחברה הביעו בטחון בהצלחה בניסוי הקרוב ב-AAT באינהלציה ומעבר לכך העריכו כי מכירות המוצר באירופה יחלו כבר בשנת 2015. יתרה מזו, בקמהדע מתכננים להתחיל ניסוי בארה"ב באותו מוצר כבר השנה (יחד עם גיוס חולים) ולהגיע לשוק הגדול בעולם כבר בשנת 2016. בחברה הסבירו כי תהליך אישור בארה"ב צפוי להיות קצר משמעותית מזה באירופה מאחר והחברה תיגש ל-FDA כאשר בידיה ממצאים מהניסוי האירופי. למשל, לא יהיה צורך בניסוי פיבוטלי בארה"ב. כמו כן, לחברה תשתית מוכנה אשר תספק את הביקושים בעת השקת המוצר. כבר היום קמהדע מסוגלת לשרת כ-1,500 חולים באמצעות מוצר בעירוי וכ-6,000 על ידי AAT באינהלציה.
לקמהדע פטנט על תהליך ייצור של AAT באינהלציה ומעמד של תרופת יתום ל-3 התוויות שונות בתחום תפקודי הריאה: טיפול בנפחת תורשתית, מחלת סיסטיק פיברוזיס וברונכיאקטיזיס (רחבת הסימפונות). אך פיתוח קליני המתקדם ביותר הוא דווקא בתחום הסכרת, כאשר החברה נמצאת על סף הכניסה לשלב המסכם (Phase III)בניסוי בתרופת ה-D1-AAT, המכילה את חלבון האלפא 1 לטיפול בסוכרת נעורים על בסיס שבועי. התוויות אלו בעלות פוטנציאל אדיר ויאפשרו לחברה לגוון את תיק מוצריה על מנת שלא להפוךלחברה תלוית מוצר יחיד (מזכיר בעיית הקופקסון של טבע). כך למשל עלות הטיפול לחולה בסיסטיק פיברוזיס עומדת כיום על כ-250 אלף דולר לשנה ושוב מאפשרת לקמהדע לנצל את הנישה של תרופות יתום בנוסף לצמיחת שוק מוצרי פלאזמה בשיעור שנתי של כ-10%.
לסיכום, החברה ביססה מעמד ועמדה חזקים בעולם הביומד כאשר בידיה טכנולוגיה מוכחת רגולטורית, תשתית ייצור, הסכמי שיתוף פעולה ופייפליין מוצרים בשלבים מתקדמים להתוויות מבטיחות. לפי כל האמור, נראה כי מניית החברה סובלת מדשדוש זמני כאשר מלוא פוטנציאל ההתרחבות העסקית של החברה טרם גלום בערכה.