טבע תעשיות פרמצבטיות (Teva) הודיעה היום על צעד משמעותי בפעילותה בתחום התרופות המקוריות: החברה הגישה רשמית בקשה לאישור תרופה חדשה (NDA) לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) עבור ecopipam – טיפול חדשני וראשון מסוגו (First-in-class) המיועד לילדים ובני נוער המתמודדים עם תסמונת טורט.
הגשת הבקשה ל-FDA עבור ecopipam היא אבן דרך משמעותית לקראת אפשרות טיפולית ראשונה מסוגה בתסמונת טורט בילדים", מסר אריק הוגס, סגן נשיא בכיר למחקר ופיתוח גלובלי והמנהל הרפואי הראשי של טבע. "צעד זה משקף את התנופה בצבר התרופות החדשניות שלנו, בעקבות הרכישה האחרונה של הנכס החשוב הזה, ומקדם את אסטרטגיית ה-’Pivot to Growth’ (הפנייה לצמיחה) שלנו ואת המחויבות שלנו להביא תרופות ייחודיות למטופלים".
תוצאות מבטיחות בניסוי הקליניהגשת הבקשה ל-FDA נתמכת בנתונים חיוביים מניסוי קליני שלב 3 (Phase 3) שפורסמו לאחרונה בכתב העת המדעי הנחשב JAMA Neurology.הניסוי הראה כי התרופה עיכבה באופן מובהק סטטיסטית (p = 0.008) את הזמן עד לחזרת הטיקים (Relapse) אצל ילדים שהגיבו היטב לטיפול, וזאת בהשוואה לקבוצת פלצבו (תרופת דמה).מבחינת בטיחות, התרופה הוגדרה כבעלת סבילות טובה בקרב המשתתפים. תופעות הלוואי השכיחות ביותר שנמצאו קשורות לטיפול היו ישנוניות (11.1%), חרדה (9.7%), כאבי ראש (9.7%), נדודי שינה (8.8%), הופעת טיקים (7.9%) ועייפות (6.5%).
מנגנון פעולה חדשני למחלה ללא מענה מספק
תסמונת טורט היא הפרעה נוירולוגית-התפתחותית כרונית המתאפיינת בטיקים מוטוריים וקוליים בלתי רצוניים. התסמונת מתפרצת בילדות, לרוב בין הגילאים 5 ל-10. עבור הילדים החיים עם התסמונת, התסמינים עלולים להיות תכופים, בולטים לעין ומשבשים מאוד את שגרת החיים החברתית והלימודית. למרות קיומם של טיפולים בשוק, מטופלים רבים עדיין סובלים משליטה בלתי מספקת בתסמינים או מתופעות לוואי קשות המגבילות את השימוש בתרופות הקיימות – מה שמדגיש את הצורך הבוער בחלופות חדשות.כאן נכנסת לתמונה התרופה של טבע: ecopipam פועלת במנגנון ייחודי שנועד לחסום את אותות הדופמין בקולטן מסוג D1. החוקרים מעריכים כי רגישות-יתר של קולטני D1 תורמת להתנהגויות החזרתיות והכפייתיות המאפיינות את תסמונת הטורט.בשל החדשנות והצורך הרפואי, ה-FDA כבר העניק ל-ecopipam מעמד של "תרופת יתום" (Orphan Drug) – הניתנת לתרופות המיועדות לאוכלוסיות חולים קטנות מ-200 אלף בני אדם – לצד מסלול אישור מהיר (Fast Track) לטיפול בילדים.