ביום ששי (25/2/2011) חברת פרוטליקס קיבלה תשובה סופית מה- FDA שדוחה את הבקשה לשיווק התרופה לגושה UPLYSO בארה"ב. בצעד מפתיע, ה- FDA דורש מידע משמעותי נוסף בשני תחומים מהותיים: בתחום הקליני ובתחום האפיון הכימי של המוצר. בתחום הקליני ה- FDA דורש נתונים לגבי היעילות והבטיחות בשני ניסויים קליניים: הניסוי בהעברת חולים מהתרופה המתחרה צרזיים לתרופה של פרוטליקס ( (Switchover Studyוניסוי המשך לניסוי שלב 3 (Extension Study). בתחום הכימיה והייצור דורש ה- FDA נתונים לגבי המפרט של הבדיקות שנעשו לאפיון המוצר ותהליך התיקוף של הבדיקות. חשוב לציין שה- FDA לא דורש לבצע ניסוי קליני נוסף.
להערכתנו, בסוף יגיע האישור המיוחל, אך דחיית הבקשה משמעותה עיכוב משמעותי של בין 9 ל- 18 חודשים בתחילת השיווק של המוצר בארה"ב ובישראל. החברה לא הייתה מוכנה לדבר על לוחות זמנים, אך מתוך שיחת הוועידה, היקף המידע הנדרש וקצב התהליכים ב- ,FDA הדחייה בשיווק המוצר תהייה ארוכה.
לדחייה הארוכה ולכניסת החברה לתקופה של אי-ודאות גבוהה, יש השלכות ישירות ועקיפות על החברה:
פגיעה בהכנסות של החברה מאי השקת המוצר לא רק בארה"ב, אלא גם בישראל. בשלב זה לא צפוי עיכוב משמעותי באירופה ובברזיל שלהן יש רשויות עצמאיות.
גידול בהיקף ההוצאות של החברה לטיפול בבקשה של ה- FDA ולהמשך הטיפול בחולים שמטופלים בתרופה ללא-תשלום.
גידול באתגר התחרותי עם המשך ההתבססות של המתחרים הקיימים בשוק - ג’נזיים שחזרה לתפוקה מלא, ושייר שממשיכה לתפוס נתח שוק.
עלייה קלה בסיכון לאי-אישור המוצר, למרות שהסיכון נמוך, מכיוון שבשלב זה לא ברור ממה ה- FDA מוטרד ולמה לא הסתפק בתוצאות הקליניות החיוביות שהתקבלו בניסוי שלב 3.
החברה תצטרך לבצע גיוס של הון במהלך החודשים הקרובים שכן המזומנים בקופה יספיקו לה עד סוף 2011 בלבד.
האטה צפויה להערכתנו בקצב הפיתוח של הפרויקטים הנוספים של החברה, כאשר רוב המשאבים הניהוליים והכספיים צפויים להיות מופנים לאישור המוצר לגושה.
אנו מורידים המלצה לתשואת שוק עם מחיר יעד של 8$ (29 ₪), כ- 5% בלבד מעל מחיר המניה בשוק.