חטיבת המחלות הנדירות של קייזי, יחידה עסקית של קבוצת קייזי שהוקמה בכדי לספק טיפולים חדשניים ופתרונות לאנשים המושפעים ממחלות נדירות, וחברת פרוטליקס (סימול:PLX) הודיעו היום (ד’) כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את ELFABRIO (pegunigalsidase alfa-iwxj) בארצות הברית לטיפול בחולים בוגרים עם מחלת הפברי. המניה מזנקת ב-16% בטרום-מסחר בניו יורק.
"למרות ההתקדמות הרבה שהושגה בטיפול במחלת הפברי, עדיין קיים צורך באפשרויות טיפול חדשות", אמר ג’אקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובלית למחלות נדירות של חברת קייזי. "הקמנו את חטיבת המחלות הנדירות של קייזי בכדי לספק טיפולים חדשניים ופתרונות לאנשים המושפעים ממחלות נדירות. עם קבלת אישור ה-FDA עבור ELFABRIO, אנו יכולים כעת להציע לאנשים החיים עם מחלת הפברי אפשרות טיפול חלופית".
"אנו שמחים מאוד על קבלת אישור ה-FDA ל-ELFABRIO לטיפול בחולים בוגרים עם מחלת פברי", אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "אישור זה מהווה עדות למסירותם של צוותי פרוטליקס וקייזי לספק את האפשרות הטיפולית החדשה שהינה נחוצה ביותר עבור חולים הזקוקים לכך. מכלול הנתונים הקליניים מצביע על כך שיש ל-ELFABRIO את הפוטנציאל להוות טיפול ארוך-טווח. יחד עם קייזי, אנו אסירי תודה לכל החולים, החוקרים וצוותיהם שהשתתפו בתוכניות הניסויים הקליניים שלנו ונותרים מחויבים להביא את ELFABRIO לחולים עם מחלת פברי".
ELFABRIO הוא טיפול בתחליף אנזים אשר עבר פגילציה PEGylated (ERT). זהו אנזים אנושי רקומביננטי אלפא-גלקטוזידאז A (α-Galactosidase-A) המבוטא באמצעות תרבית תאים צמחיים, שנועד לספק זמן מחצית-חיים ארוך.
הבטיחות, הסבילות והיעילות של ELFABRIO נחקרו בתוכנית פיתוח קלינית מקיפה ביותר מ-140 חולים עם עד 7.5 שנות טיפול מתמשך במעקב. הטיפול נבדק הן בחולים נאיביים לטיפולים בתחליפי אנזים (ERT) והן במטופלים שכבר קיבלו טיפולים בתחליפי אנזים (ERT), כולל ניסוי ’ראש-בראש’ שעמד במטרת הסיום העיקרית ו- ELFABRIO הוכיח יעילות לא נחותה לאגלסידאז בטא, בשליטה על ירידה בקצב המשוער של הסינון הגלומרולרי (eGFR) ואשר בו ELFABRIO נסבל היטב באופן כללי, כאשר רוב תופעות הלוואי היו קלות או בינוניות בחומרתן.
"חשוב להבין כי קיימת שונות רבה במחלת הפברי ואבחנות שגויות הן נפוצות, במיוחד בקרב נשים", אמר ג’ק ג’ונסון, מייסד קבוצת התמיכה והמידע של מחלת הפברי (FSIG). "במרוצת חיי, אנשים רבים לא הבינו מה לא בסדר איתי. הם ידעו שאני שונה, אך לא ידעו מדוע. כעת, התקדמנו באבחון, בטיפול ובניטור של מחלת הפברי".
ל-ELFABRIO זמן מחצית-חיים מחזורי של 78.9 ± 10.3 שעות. מחקרים קליניים לא קבעו כי זמן מחצית-חיים מביא לעליונות מבחינת היעילות או בטיחות בהתבסס על נקודות קצה קליניות רלוונטיות.