קדימהסטם, העוסקת בפיתוח תרופות בשלב קליני, בתחום התרפיה התאית (Cell Therapy), דיווחה הבוקר (א’) על קבלת אישור IND מה-FDA לביצוע ניסוי קליני רב אתרי (Multi-site) שלב IIa בארה"ב למוצר ה-AstroRx לטיפול ב-ALS על פי פרוטוקול IND שהגישה בחודש פברואר 2023. פרוטוקול הניסוי כולל מתן מינונים חוזרים של מוצר התרפיה התאית הנוירולוגי שפיתחה החברה.
אישור ה-IND מאפשר לחברה להתחיל את הניסוי הקליני הרב אתרי שלב IIa בארה"ב ולגייס חולי ALS למתן תרופת ה-AstroRx במינון חוזר במרווחים של שלושה חודשים.
הניסוי המתוכנן הינו המשך לניסוי קליני שלב I/IIa ראשון בבני אדם שהתבצע על ידי החברה בישראל, בו התרופה AstroRx® הוזרקה לתוך נוזל חוט השידרה של חולים, בהליך סטנדרטי של ניקור מותני. בניסוי בישראל הדגימה החברה פרופיל בטיחות טוב תוך הצגת השפעה בעלת משמעות קלינית במיתון קצב התקדמות המחלה לתקופה בת 3 חודשים לאחר ההזרקה.
AstroRx מורכב מתאי אסטרוציטים (תאי תמך של מערכת העצבים) בריאים ומתפקדים, שעברו תהליך התמיינות מלאה מתאי גזע עובריים (human Embryonic Stem Cells - hESC) שפותח בחברה. תפקיד האסטרוציטים הינו להגן על הנוירונים המוטוריים הנפגעים במחלה דרך מספר מנגנוני פעולה. הטכנולוגיה של החברה מאפשרת הזרקה של תאי AstroRx® אל נוזל חוט השדרה של חולי ALS, במטרה לתמוך בשרידות התאים הפגועים של החולה, ובכך להאט את קצב התדרדרות המחלה ולשפר את איכות החיים של המטופלים ותוחלת חייהם.
מוצר הדגל של קדימהסטם, AstroRx, הוא טכנולוגיה חדשנית המורכבת מצבר תאים ייחודי של אסטרוציטים שמקורם בתאים שמוינו על-ידי החברה מתאי גזע פלוריפוטנטיים אנושיים תחת תנאי ייצור מחמירים. התאים נועדו לתמוך בהישרדות מוטוניורונים {תאי עצב השולטים בהפעלת שרירים במערכת העצבים המרכזית, (מוח וחוט השדרה)}.
נוירונים אלו נפגעים ממחלת ה-ALS עקב התנאים הקשים במערכת העצבים המרכזית של חולה ה-ALS כתוצאה מתפקוד לקוי ואף מזיק של האסטרוציטים של החולה עצמו. כתוצאה מהמחלה חל עיכוב וביטול האיתות העיצבי מהמוטונוירון לשריר, מה שמוביל בסופו של דבר לשיתוק ולמוות. מוצר ה-AstroRx, מאפשר השתלת אסטרוציטים בריאים בגופו של חולה ה-ALS ובהתאם, שיפור בהגנה על המוטונוירונים.
בדצמבר 2020 הכריזה קדימהסטם על תוצאותיו של ניסוי קליני ראשון מסוגו, Phase I/IIa, בו הוזרק תאים אסטרוציטים בריאים ומתפקדים (AstroRx) לנוזל עמוד השדרה של 10 חולי .ALS ,תוצאות הניסוי הראו כי ל- AstroRx יש פוטנציאל להאט את התקדמות ה-ALS כפי שמצוין על ידי מבחן קליני הנקרא ALSFRS-. קדימהסטם מתכננת לבדוק מתן מנות חוזרות של AstroRx כל שלושה חודשים כדי להשיג עיכוב מתמשך של המחלה.
מנכ"ל קדימהסטם, אסף שילוני, א מר, "אישור ה-FDA לתחילת הניסוי הקליני הרב אתרי הינו הישג משמעותי עבורנו והכרה ביכולותינו המקצועיות, הקליניות והמדעיות. אני רוצה לברך את הצוות על ההגעה לציון הדרך החשוב, שהינו אבן דרך משמעותית בפיתוח התרופה לחולי ה-ALS בעולם, כמו גם לתומכים ולמשקיעים בחברה".
מייסד קדימהסטם והמדען הראשי, פרופ’ מישל רבל, אמר כי "אישור ה-FDA הינו הישג משמעותי לתחילת הניסויים הקליניים בארה"ב ורגע של גאווה עבורי בחברה שהקמתי לפני שנים, עם צוות מצויין. אנו מחכים בכיליון עיניים להתחיל את הניסוי במטרה לעזור לחולי ALS במהירות האפשרית".