קדימהסטם, הפועלת בתחום התרפיה התאית, ונמצאת בשלבי פיתוח קליני של מוצרים חדשניים לטיפול במחלות ALS וסוכרת, דיווחה כי מאמר מדעי בנושא הניסוי הקליני של החברה עבר הליך סקר עמיתים בלתי תלוי בהצלחה ופורסם לראשונה בכתב העת המדעי Translational of Journal Med.
כתב העת היוקרתי פרסם בגיליון האחרון את תוצאות הבטיחות והיעילות של מוצר התרפיה התאית, ה-AstroRx, בניסוי קליני שלב I/IIa ב-10 חולי ALS, ראשון מסוגו בעולם, שביצעה קדימהסטם בישראל ב-2018-2020.
המאמר מפרט את ההישג החשוב אליו הגיעה החברה בסיום הניסוי הקליני פאזה I/IIa ובהשגת יעדי הבטיחות של המוצר התאי, תוך הצגת השפעה בעלת משמעות קלינית, במיתון קצב התקדמות המחלה לתקופה בת 3 חודשים לאחר ההזרקה. מטרת הניסוי הקליני פאזה I/IIa הייתה להעריך את הבטיחות, הסבילות, והאפקט הרפואי של זריקת AstroRx לנוזל חוט השדרה בחולי ALS.
במסגרת הניסוי הקליני פאזה I/IIa, חמישה חולים קיבלו זריקה של תאי AstroRx במינון חד פעמי של 100x106 תאים וחמישה חולים נוספים קיבלו מינון של 250x106תאים. בתום תקופת מעקב בת 6 חודשים לאחר קבלת הטיפול, לא דווחו תופעות לוואי חמורות (SAE) הקשורות לטיפול או תופעות לוואי המגבילות את מינון הטיפול במוצר התאיAstroRx דבר המצביע על פרופיל בטיחות טוב בשתי קבוצות הניסוי.
ניתוח יעילות הטיפול לאורך תקופת המעקב הראה השפעה בעלת משמעות קלינית במדד קצב שינוי סולם הדירוג הקליני הפונקציונלי של חולי ה-ALS (ALFSR-R) להזרקת התאים שנשמרה למשך שלושת החודשים הראשונים לאחר ההזרקה, בשתי קבוצות הניסוי, השפעה זו נעלמה לאחר 3 חודשים. עוד הראה הניסוי כי הזרקה חד פעמית של תאי AstroRx בחולי ALS היא בטוחה וסבילה ובעלת פוטנציאל לאפקט קליני.
לאור תוצאות הניסוי הקליני פאזה I/IIa, בכוונת החברה לבחון מינונים חוזרים (הזרקות חוזרות) של הטיפול התאי ב-AstroRx, כל שלושה חודשים, במטרה להאריך את האפקט התראפויטי שנצפה. הניסוי הקליני (Phase IIa), מתוכנן להתבצע במספר אתרים בארה"ב עם מוצר המדף (הקפוא) אותו פיתחה החברה וזאת לאחר קבלת אישור IND מה-FDA, ככל ויתקבל.
תאי אסטרוציטים לא מתפקדים הם אחד מהגורמים הפתולוגיים ל-ALS (ומחלות נוירודגנרטיביות נוספות) כאשר התאים לא מצליחים לתמוך בהישרדות הנוירונים המוטוריים המפעילים שרירים (שמותם גורם לפתולוגיה של מחלת ה-ALS). הזרקה של תאי אסטרוציטים בריאים בחולי ALS עשויה לפצות על אסטרוציטים לא מתפקדים ולתמוך בהישרדות הנוירונים המוטוריים. המוצר התאי של קדימהסטם, ה-AstroRx, הינו מוצר המבוסס על תאים אלוגניים (תאים שמקורם לא בחולה עצמו) המורכב מאסטרוציטים אנושיים בריאים ומתפקדים שמקורם בתאי גזע עובריים.
"תוצאות אלה תומכות בצורך בניסוי קליני רנדומלי נוסף עם מתן לפרקים של ה-AstroRx בחולים עם ALS, במטרה להאריך את האפקט הקליני שנצפה במתן של זריקה בודדת", אמר ד"ר מארק גוטקין, ראש מרפאת ה-ALS במחלקת הנוירולוגיה בבית החולים הדסה, ירושלים, והחוקר הראשי בניסוי.
ד"ר מיכל יזרעאל, סמנכ"לית המחקר והפיתוח של קדימהסטם, ציינה כי "אנו רוצים להודות לצוות המקצועי של בית החולים הדסה, לחולים ולמשפחותיהם על תרומתם. אלו פירות של עבודה קשה של הצוות המסור של קדימהסטם. אנו נרגשים להתקדם לקראת הניסוי הקליני המתוכנן הבא עם מוצר המדף של תאי ה-AstroRx אותו פיתחה החברה, שייבדק על ידי מתן חוזר של זריקות AstroRx® כל שלושה חודשים".