פרוטליקס העוסקת בחלבונים טיפוליים המופקים באמצעות מערכת ייחודית של החברה מתאים צמחיים, וחטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, קבוצת מחקרי בריאות בינלאומית, עדכנו היום לגבי תוכנית הפיתוח הקלינית של הטיפול של פרוטליקס למחלת הפברי: פגאוניגלסידאז אלפא (PRX-102).
הטיפול נמצא כיום בניסוי הקליני שלב 3 ובשני ניסויי המשך ארוכי טווח שהינם חלק מתוכנית הפיתוח הקלינית. הניסוי מתבצי בחולים עם הדרדרות בתפקוד הכלייתי ונועד להעריך את הבטיחות והיעילות במינון 1 מ"ג לכל ק"ג, בתדירות של אחת לשבועיים. אוכלוסיית המטופלים של המחקר מורכבת מ- 47 גברים (61%) ו -30 נשים (39%) בגיל ממוצע של 44.3 שנים.
מטרת הניסוי העיקרית שהוגדרה בניתוח תוצאות הביניים הינה השוואה בין פרמטרים לאחר השלמת טיפול של 12 חודשים לפחות, בין טיפול זה לטיפול אחר. החברה לא עמדה ביעד של הוכחת יעילות עדיפה, על פי הפרמטרים והנתונים הללו. שני מטופלים הפסיקו את הטיפול עקב תופעות לוואי. מבין שני המטופלים הללו אחד הופסק עקב אירוע הקשור בתרופה. לא נרשמו מקרי מוות.
החברה ציינה כי נתוני הבטיחות של PRX-102 נראים חיוביים ותואמים את מה שנצפה בניסויים קליניים קודמים. נתונים סופיים מהניסוי הקליני צפויים ברבעון השני של 2022, לאחר שכל החולים יסיימו את תקופת הטיפול בת 24 חודשים.
בהתבסס על ניתוח תוצאות הביניים של נתונים מ-12 חודשים, ובשילוב עם נתונים שדווחו בעבר, בכוונת פרוטליקס וקייזי להגיש בקשה לאישור השיווק (Marketing Authorization Application-MAA) לסוכנות התרופות האירופאית (EMA) לאישור PRX-102 כטיפול מוצע במחלת פברי.
נשיא ומנכ"ל פרוטליקס דרור בשן: "אנו מצפים להגשת הבקשה לאישור השיווק לאיחוד האירופי ולהמשכת העבודה עם ה-FDA לקראת האישור בארצות הברית. אבני דרך רגולטוריות אלו, הינן עיקר המיקוד של החברה כיום".