פלוריסטם: תוצאות חיוביות בניסוי במושתלי מח עצם עם כשל בייצור תאי דם

התאים של פלוריסטם הוזרקו לחולים ובעקבות הטיפול ניכר שיפור בייצור כל סוגי תאי הדם בקרב הקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה ביותר

חדשות ספונסר 29/04/2021 17:10

א+א- 1

חברת פלוריסטם המפתחת מוצרים בתחום הרפואה הרגנרטיבית, דיווחה על תוצאות חיוביות בניסוי קליני (שלב 1) בתאי ה-PLX-R18, המבוססים על תאי שליה. הניסוי, שהוא הראשון שנערך בתאים אלה בבני אדם, נועד להעריך את הבטיחות של שימוש בתאי PLX-R18 בבני אדם.

 

הניסוי נעשה בקרב חולים שעברו השתלת מח עצם (תאים המטופויטים), אך הספירות בשלוש שורות הדם שלהם – תאי דם אדומים, תאי דם לבנים ו/או טסיות דם, נותרו נמוכות. התאים של פלוריסטם הוזרקו לחולים אלו ובעקבות הטיפול ניכר שיפור משמעותי בייצור כל סוגי תאי הדם בקרב הקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה ביותר.

 

יקי ינאי, מנכ"ל ונשיא פלוריסטם, אומר: "תוצאות הניסוי המבטיחות, מעידות שהתרופה ומנגנון הפעולה שלה עשויים להיות יעילים יותר מטכנולוגיות טיפוליות קיימות. להערכתנו, תאי PLX-R18 מעוררים את תהליכי הרגנרציה של תאי הגזע ההמטופויטים באמצעות תמיכה בשיקום שורות הדם השונות. אנחנו סבורים שגישה זו עשויה להתאים לטיפול בסוגים מגוונים של מחלות המטולוגיות ובכוונתנו להמשיך לקדם את הפיתוח הקליני של PLX-R18, במטרה לבסס אותה כטיפול הסטנדרטי בתחומה".

 

תפקוד לקוי של שתלי מח עצם (תאים המטופויטים) הוא סיבוך שעלול להתפתח אחרי השתלה ולסכן את חיי המושתלים. הטיפולים המקובלים כיום אינם מייצרים ספירות דם משביעות רצון בשורות הדם השונות – בכולן או בחלקן. כתוצאה מכך סובלים החולים מדימומים ומדלקות חוזרות, ונזקקים לעירויים תכופים ויקרים של מוצרי דם, המהווים פתרון רק לטווח הקצר.

 

תאי PLX-R18 של חברת פלוריסטם נועדו לשפר את הסטנדרט הטיפולי כיוון שהם משפיעים ישירות על מח העצם המושתל, ומעוררים את הפוטנציאל הרגנרטיבי הטמון בו – כלומר גורמים לו להגביר את ייצור תאי הדם, בכל שלוש שורות הדם. בכך הם נבדלים ממוצרים אחרים, שרובם נועדו להשפיע רק על אחת משורות הדם.

 

בניסוי הקליני השתתפו 21 חולים בארה"ב ובישראל, שלושה חודשים לפחות אחרי השתלת מח עצם, שסבלו מספירות דם נמוכות באחת או יותר משורות הדם. המשתתפים חולקו לשלוש קבוצות, וכל קבוצה קיבלה מינון שונה של תאי ה-PLX-R18: מינון נמוך - מיליון תאים לק"ג, מינון בינוני - 2 מיליון תאים לק"ג או מינון גבוה – 4 מיליון תאים לק"ג. כל משתתף קיבל שני טיפולים של המינון שהוקצה לקבוצתו.

 

תוצאות הניסוי העלו שלתאי ה-PLX-R18 יש פוטנציאל לעורר את התאים ההמטופויאטים המושתלים למימוש הפוטנציאל שלהם וליצור ספירת דם משופרת לטווח הארוך, בכל שלוש שורות הדם – יתרון משמעותי בהשוואה לטיפולים הקיימים.

 

בדיקות מעקב שבוצעו ב-14 מבין 21 המשתתפים שישה חודשים לאחר הטיפול הראו כי תאי ה-PLX-R18 הדגימו פרופיל בטיחות חיובי. בכל קבוצות הניסוי נצפה שיפור מובהק מבחינה סטטיסטית בספירות ההמוגלובין (תאי דם אדומים) והטסיות. בקבוצה שקיבלה את המינון הגבוה נצפה שיפור מובהק בכל שלוש שורות הדם.

 

כמו כן, ספירות הדם של כ-60% מהחולים, בשלוש שורות הדם, היו גבוהות מהרמות שנקבעו להכללה בניסוי. 6 מבין 13 המשתתפים שבתחילת הניסוי היו תלויים בעירויי דם, לא נזקקו עוד לעירויים, במעקב אחר שישה חודשים. אף חולה שלא היה תלוי בעירוי דם בתחילת המחקר, לא הפך לתלוי עירוי.

 

PLX-R18 הוא הטיפול הניסיוני הראשון המיוצר באמצעות מדיום (תמיסה לגידול תאים) נטול הסרום של פלוריסטם, במערכת הביוריאקטור בטכנולוגיית תלת-מימד של החברה.

 

תוצאות הניסוי הקליני תומכות בתוצאות של ניסויים פרה קליניים קודמים שערכה פלוריסטם בשיתוף עם NIH (המכונים הלאומיים לבריאות של ארה"ב) ובחסות ה-FDA – אשר הצביעו על יעילותה של תאי ה-PLX-R18 בטיפול בכשל מח העצם כתוצאה מתסמונת קרינה חריפה (ARS) הנובעת מחשיפה אינטנסיבית לקרינה רדיואקטיבית.

 

תגובה אחת

בשליחת תגובה אני מסכים/ה לתנאי האתר

שלח תגובה
  1. 1
    כתבות פח חברה לא אמינה

    מנייה חולה אשלייה מתוזמנת לא לגעת

    אורן 02/05/2021 08:53