פרוטליקס וקייזי הגישו ל-FDA בקשת רישיון לתרופה ביולוגית למחלת פברי

עם קבלת הרישיון לתרופה ביולוגית, אם תאושר, תהיה פרוטליקס זכאית לקבלת תשלום אבן דרך מחברת קייזי

חדשות ספונסר 31/05/2020 14:19

א+א-

פרוטליקס ביות’רפויטיקס העוסקת בפיתוח חלבונים טיפוליים, ושותפתה לפיתוח ומסחור - חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, קבוצת שירותי בריאות בינלאומית המתמקדת במחקר, הודיעו היום על הגשת בקשה לרישיון תרופה ביולוגית (BLA) למנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) עבור פגאונגלסידאז אלפא לטיפול בחולים במחלת פברי במסלול לאישור מואץ של ה-FDA.

 

בינואר 2018 העניק ה-FDA לפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102, מעמד של מסלול מהיר. הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית כוללת מערך מקיף של נתונים פרה-קליניים, קליניים ונתוני ייצור שנאספו מהניסוי הקליני שלב I/II שהשלימה פרוטליקס בפגאונגלסידאז אלפא, לרבות ניסוי ההמשך שנערך בעקבות הניסוי הקליני שלב I/II, נתוני ביניים קליניים ממחקר BRIDGE שלב III בהחלפת טיפול, ונתוני בטיחות מהמחקרים הקליניים המתמשכים של פרוטליקס ב-PRX-102.

 

עם קבלת הרישיון לתרופה ביולוגית, אם תאושר, תהיה פרוטליקס זכאית לקבלת תשלום אבן דרך מחברת קייזי.

 

"אנו אסירי תודה לסיוע שהעניק לנו ה-FDA שהוביל להגשת הבקשה לרישיון ביולוגי במסלול מואץ. יחד עם קייזי, אנו מצפים להמשך העבודה עם ה-FDA לקראת הענקת אישור שיווק ל-PRX-102,” אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס.

 

"פרוטליקס וקייזי מודות לחוקרים ולמשתתפי המחקר שאפשרו לנו להגיע לאבן דרך זו ותמכו בפרוטליקס במחויבותה להציג אופציה טיפולית חדשה לקהילת חולי מחלת פברי. "

 

"הגשת הבקשה לרישיון לתרופה ביולוגית ל- FDAמהווה ציון דרך משמעותי לחטיבת המחלות הנדירות שלנו בארה"ב, שהוקמה מוקדם השנה, על מנת לחזק את המיקוד של קייזי ולחולל עבור החולים במחלות נדירות ברחבי העולם." מסר ג’אקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובאלית למחלות נדירות בחברת קייזי.

 

"השותפות והעבודה עם פרוטליקס הם דוגמה מצוינת אשר מראה כיצד ניתן למנף את יכולות הגישה הגלובאלית של קייזי ועשרות שנות הניסיון של קייזי בפיתוח תרופות , בכדי לתמוך בחולים ובבני משפחותיהם החיים עם מחלת הפברי ומחלות קשות נדירות אחרות."

 

מחלת פברי היא מחלה תורשתית הקשורה לפגם בכרומוזום X הגורמת לליקוי בפעילות האנזים אלפא גלקטוסידאז-A וכתוצאה מכך לאגירה של משקעים חריגים של חומר שומני הקרוי גלובוטריאוזילצרמיד (Gb3) בדפנות כלי הדם בכל חלקי הגוף. 

 

מחלת פברי פוגעת באחד מכל 40,000 בני אדם. לחולי פברי מחסור באנזים אלפא-גלקטוסידאז-A, אשר באופן רגיל הינו אחראי לפירוק ה-Gb3. האגירה החריגה של Gb3 גדלה עם הזמן ועקב כך, ה-Gb3 ממשיך ומצטבר, בראש ובראשונה בדם ובדפנות כלי הדם. ההשלכות של משקעי ה-Gb3 נעות מהתקפי כאב לליקויים בתחושה בקצות הגפיים ועשויות להגיע לכשל של אברי הקצה, במיוחד הכליות אך גם הלב והמערכת הסרברו-ווסקולרית.

אין תגובות

בשליחת תגובה אני מסכים/ה לתנאי האתר

שלח תגובה