פרוטליקס מדווחת על תוצאות חיוביות ממחקר בטיפול במחלת פברי

ניתוח תוצאות הטופליין מעיד על שיפור מהותי בתפקוד הכלייתי; החברה מתכננת להגיש בקשה לאישור תרופה ביולוגית במסלול המואץ של ה-FDA ברבעון השני של 2020

חדשות ספונסר 11/05/2020 15:45

א+א-

פרוטליקס ביות’רפויטיקס הדואלית, חברת ביו פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים המופקים באמצעות מערכת הפקת חלבונים מתאים צמחיים, הקרויה ProCellEx, פרסמה היום תוצאות טופליין חיוביות של המחקר הקליני BRIDGE שלב III בפגאוניגלסידאז אלפא, או PRX-102.

 

פגאוניגלסידאז אלפא הוא אנזים בפיתוח המבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים, ועבר פגילציה כימית לאחר המיצוי והמוצר המועמד של החברה לטיפול במחלת פברי.

 

מחקר BRIDGE היה מחקר שלב III שנמשך 12 חודשים. במטרה להעריך את הבטיחות והאפקטיביות של פגאוניגלסידאז אלפא שניתן בעירוי ל- 22 חולי פברי שטופלו לפני כן באגלסידאז אלפא, תרופה המשווקת על ידי טקדה פרמצויטיקל בע"מ (Shire plc) תחת השם Replagal , במשך שנתיים לפחות וקיבלו מינון יציב במשך שישה חודשים לפחות.

 

תוצאות הטופליין של נתוני המחקר הראו שיפור מהותי בתפקוד הכלייתי והטבה של מהלך המחלה אצל גברים ונשים כאחד. בדומה לתוצאות הביניים של המחקר שפרסמה החברה, גם תוצאות הטופליין מצאו ש-PRX-102 נסבל היטב, כאשר תופעות הלוואי היו חולפות באופיין וללא התפתחות מצבים פתולוגיים חדשים.

 

22 מטופלים גויסו למחקר. שניים מהם פרשו מהמחקר בשלב מוקדם עקב תגובה של רגישות יתר, ו-20 מטופלים השלימו בהצלחה את תקופת הטיפול של 12 חודשים. שמונה עשר מהמטופלים שהשלימו את המחקר בחרו להמשיך ולהשתתף במחקר ארוך טווח וממשיכים להיות מטופלים עם PRX-102.

 

"הניתוח הסופי של מחקר BRIDGE בחולי פברי שטופלו בעבר באגלסידאז אלפא, מדגים את ההשפעה החיובית הפוטנציאלית של פגאוניגלסידאז אלפא על התפקוד הכלייתי," אמר ד"ר אלס לינהרט מאוניברסיטת קארל בפראג, צ’כיה, חוקר ראשי במחקר BRIDGE.

 

"השלמת מחקר BRIDGE שלב III והניתוח שבא בעקבותיו הם ציון דרך חשוב בדרכנו לבסס את PRX-102 כטיפול חדש למחלת פברי," אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "אנו מעודדים כך שמחקר BRIDGE השיג את יעדי הבטיחות והיעילות העיקריים ואנו ממשיכים במלוא התנופה בעבודתנו לקידום פגאוניגלסידאז אלפא."

 

"מחקר ה-BRIDGE שערכנו, יחד עם שני מחקרים קליניים שלב III שגייסו את מלוא המטופלים ועדיין ממשיכים (מחקר BALANCE ומחקר BRIGHT) מייצגים לדעתנו את התכנית הקלינית המקיפה והאיתנה ביותר למחקר שלב III במחלת פברי כיום," הוסיף מר בשן. "כמחקר הראשון מבין השלושה שהשלים את שלב III, אנו סבורים שממצאי ה-BRIDGE תומכים בפוטנציאל של PRX-102 להפוך לטיפול אנזימטי תחליפי חשוב למחלת פברי."

 

ד"ר עינת בריל-אלמון, סגנית נשיא בכירה לפיתוח מוצרים בפרוטליקס: "אנו מצפים לממצאים נוספים ממחקרי שלב III ממשיכים ב-PRX-102 עם פרסום התוצאות הסופיות ממחקר BRIGHT הצפויות ברבעון הרביעי של 2020, תוצאות הביניים של מחקר BALANCE צפויות במחצית הראשונה של 2021."

 

כפי שנמסר בעבר, החברה ושותפתה ל-PRX-102, חברת קייזי פרמצבטיקה S.p.A, או קייזי, מתכננות להגיש בקשה לאישור תרופה ביולוגית עבור PRX-102 במסלול המואץ של ה-FDA ברבעון השני של 2020. החברה וקייזי נתקלו בעיכובים מינוריים בהגשת הבקשה עקב התפרצות מחלת COVID-19 וסיבות אחרות, החברה צופה להמשיך ולעדכן בדבר הגשת הבקשה בסוף החודש הנוכחי.

אין תגובות

בשליחת תגובה אני מסכים/ה לתנאי האתר

שלח תגובה