פרוטליקס: ה-FDA קיבל את הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית

החברה הגישה את הבקשה יחד עם חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי; התרופה מיועדת לטיפול במחלת פברי; ה-FDA העניק קדימות לבחינת הבקשה

חדשות ספונסר 11/08/2020 16:03

א+א-

פרוטליקס ביות’רפויטיקס יחד עם שותפתה לפיתוח ומסחור, חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, הודיעו היום כי מנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) קיבל את הגשת הבקשה לרישיון תרופה ביולוגית (BLA) עבור פגאונגלסידאז אלפא לטיפול בחולים במחלת פברי ונתן קדימות לבחינת הבקשה אשר הוגשה במסלול האישור המואץ של ה-FDA.

 

פגאוניגלסידאז אלפא הוא חלבון רקומביננטי המתבטא ומופק מתרבית תאים צמחיים שעבר פגילציה כימית לאחר המיצוי. התאריך שנקבע ע"י ה-FDA לאישור התרופה (PDUFA) הינו ה-27 לינואר, 2021, בהנחה שלא יהיו עיכובים. כמו כן ה-FDA ציין כי כרגע אין תכנון לערוך פגישה עם הוועדה המייעצת לדיון בבקשה.

 

קדימות בבחינת הבקשה מוענקת לטיפולים אשר ה-FDA קבע שיש להם פוטנציאל לספק שיפור משמעותי בטיפול, אבחון או מניעה של מחלות קשות. מעמד זה מקצר את תקופת הבחינה שעורך ה-FDA לאחר קבלת ה-BLA לשישה חודשים, במקום 10 חודשים שהוא משך הזמן הסטנדרטי. מעמד של תרופה במסלול האישור המואץ ניתן לפגאונגלסידאז אלפא ע"י ה-FDA בינואר 2018.

 

הגשת הבקשה לרישיון ביולוגי (BLA) כללה נתונים פרה-קליניים, קליניים ונתוני ייצור מקיפים, שנאספו מהניסוי הקליני שלב I/II שהסתיים בחלבון המדובר, לרבות מחקר ההמשך שנערך בעקבות הניסוי הקליני, נתוני ביניים קליניים ממחקר BRIDGE שלב III ונתוני בטיחות מהמחקרים המתמשכים של החברה ב-PRX-102 במטופלים המקבלים מ"ג אחד של התרופה לכל ק"ג של משקל הגוף בטיפול שבועי לסירוגין.

 

"קבלת ה-BLA על-ידי ה-FDA הינה אבן דרך משמעותית נוספת לפרוטליקס ולקייזי, ומהווה צעד חיוני בדרך לביסוס חלופה טיפולית חדשה לקהילת חולי מחלת פברי," אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "על סמך התוצאות המעודדות שראינו עד היום, אנו מצפים בקוצר רוח להמשך ההתקשרות עם ה-FDA ולהמשך מאמצי הפיתוח הנוספים עבור PRX-102 החלבון כאשר אישור שיווק התרופה הוא עבורנו בעדיפות העליונה."

 

"PRX-102 מייצג התקדמות חשובה במחקר ויש לו פוטנציאל לספק שיפור משמעותיים לחולי מחלת פברי," אמר ג’יאקומו קייזי, ראש החטיבה הגלובלית למחלות נדירות. "אנו מעודדים מאוד מהעניין הרב שמרכז טיפול זה מצד מטופלים ורופאים כאחד ומצפים להעמיד את התרופה לרשות המטופלים ברחבי העולם אשר יפיקו תועלת מהטיפול."

 

 

אין תגובות

בשליחת תגובה אני מסכים/ה לתנאי האתר

שלח תגובה